堯唐生物是一家以創(chuàng)新為驅動，專注于開發(fā)基于mRNA-LNP遞送的體內基因編輯藥物的高科技生物醫(yī)藥公司。堯唐生物成立于2021年，依托多個技術創(chuàng)新平臺，成功發(fā)掘和進化了新一代基因編輯器YolCas和堿基編輯器YolBE，獲得了具有自主知識產權的新型脂質納米顆粒YOL-LNPs，實現(xiàn)了更高效率的體內遞送。公司已經建立了上?？偛垦邪l(fā)中心和GMP生產基地，擁有先進的mRNA-LNP生產工藝及完善的體內基因編輯藥物生產和質量控制平臺。堯唐生物自主研發(fā)的針對ATTR的體內基因編輯藥物的臨床試驗已于2024年3月獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）批準，2024年6月成功完成首例患者入組，標志著國內第一個LNP介導的體內基因編輯藥物進入臨床階段。同時，基因編輯治療家族性高膽固醇血癥（FH）和原發(fā)性高草酸尿癥（PH1）的項目已成功開展了研究者發(fā)起的臨床研究，初步取得了優(yōu)異的臨床效果。

自主研發(fā)和生產平臺：
基因編輯，mRNA制備和純化，LNP制劑生產

疾病領域：
遺傳疾病，肝臟疾病，代謝類疾病，心血管疾病，腫瘤